SM pozostaje nadal wyzwaniem

Stwardnienie rozsiane to przede wszystkim zmienność i niepewność. Choroba jest bardzo nieprzewidywalna, a szerokie spectrum jej objawów sprawia, że każdy pacjent choruje inaczej. Codziennie zagrożona pozostaje m.in. jego samodzielność, sprawność, siła fizyczna, koordynacja ruchowa, nerw wzrokowy, funkcje poznawcze.

Dlatego tak ważne jest by SM był szybko i właściwie leczony, by wszystkie działania nakierowane zostały na zahamowanie postępu choroby i utrzymanie pacjentów jak najdłużej w dobrej sprawności. Zapraszam Was do rozmowy z prof. dr. hab. n. med. Krzysztofem Selmajem, neurologiem, Dyrektorem Medycznym Centrum Neurologii w Łodzi i kierownikiem Katedry Neurologii Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie.

• 

Panie Profesorze jaką chorobą jest stwardnienie rozsiane (SM)?

Jest to poważna, postępująca stwardnienie rozsiane, która może doprowadzić do znacznego inwalidztwa.

• Ma autoimmunologiczne podłoże o wieloczynnikowym uwarunkowaniu.
• Polega ona na nieprawidłowym przekazywaniu impulsów nerwowych.
• Rozwija się u osób w różnym wieku, najczęściej między 20. a 40. rokiem życia, niemal dwukrotnie częściej dotykając kobiet niż mężczyzn.  

Znaczenie społeczne

Co ważne, jest to choroba o dużym znaczeniu społecznym. Po pierwsze, bardzo często dotyczy ludzi młodych, stawiając pod znakiem zapytania ich plany zawodowe i prywatne. Co za tym idzie, ich nieaktywność społeczna, spowodowana postępem choroby, generuje koszty, gdyż są oni narażeni na utratę pracy a i nierzadko na stygmatyzację. Z drugiej strony jest to choroba przewlekła, która trwa całe życie, nadal jest nieuleczalna i pacjenci wymagają kompleksowej opieki i wsparcia. 

Kontrola choroby

Współcześnie otrzymaliśmy wiele narzędzi, dzięki którym możemy znacznie kontrolować przebieg choroby, jednak SM nadal pozostaje dużym wyzwaniem. W takiej sytuacji powinniśmy pamiętać, że przebieg stwardnienia rozsianego jest bardzo indywidualny i ważne, by pacjenci mogli być leczeni najskuteczniejszymi lekami, które dostosowujemy do kilku czynników, w tym do aktywności choroby pacjenta.

Ciągle nie dysponujemy lekami, które wyleczą chorego, dlatego tak istotne pozostaje jak najszybsze włączenie go do skutecznej terapii, której celem będzie przede wszystkim zmniejszenie tempa postępu choroby, intensywności objawów oraz zwiększenie szans na normalne społeczne i zawodowe funkcjonowanie.

Rzeczywiście wachlarz terapii SM w ostatnich latach przeszedł prawdziwą rewolucję, jak zmieniło się życie chorych?

Ogromne zmiany

Jeszcze 30 lat temu nawet nie oczekiwaliśmy, że leczenie stwardnienia rozsianego doczeka się takich zmian, pojawienia się tylu nowych terapii i prowadzenia kolejnych badań. W tej chwili mamy zarejestrowanych 15 leków, które możemy stosować w leczeniu tej choroby.

Dziś doceniamy już, jak ważny jest ten szeroki wachlarz możliwości terapeutycznych, gdyż choroby nie możemy leczyć według jednego schematu i wszystkim pacjentom podawać te same leki.

Przy doborze terapii powinniśmy oceniać każdego pacjenta indywidualnie. Brać pod uwagę przebieg choroby, jej aktywność kliniczną, nierzadko styl życia chorego, jego potrzeby. Należy zaznaczyć, iż takie możliwości otrzymaliśmy właśnie dzięki temu postępowi. Szczególnie najnowsze leki – o dużej skuteczności klinicznej – zmieniają przebieg choroby, a co za tym idzie perspektywy dla pacjentów. Dziś SM nie oznacza już wyroku.

O czym mówią nam międzynarodowe zalecenia odnośnie leczenie SM? 

Stwardnienie rozsiane rozpatrywać należy pod kontem bardzo wielu aspektów. Jest to choroba heterogenna. To określenie odnosi się zarówno do przebiegu klinicznego, jak i samych objawów klinicznych. Zacznijmy może od tego, że w przypadku SM mamy do czynienia z rożnymi objawami, które charakteryzują̨ się odmiennym nasileniem. U jednego pacjenta będą one łagodne, u innego bardzo ciężkie, ale są i chorzy, którzy w krótkim czasie mogą przestać chodzić. 

Heterogenność choroby

Sama nazwa „stwardnienie rozsiane” wskazuje, że zmiany chorobowe mogą być bardzo rozsiane w mózgu. Dlatego heterogenność choroby objawia się także w zakresie obrazu rezonansowego i badania radiologicznego. Analizujemy wiele aspektów:

• jak dużo i gdzie umiejscowione są zmiany,
• bierzemy pod uwagę również częstotliwość występowania rzutów
• czy czas postępu niepełnosprawności.

SM to również bardzo zmienna, nieprzewidywalna choroba, która przez kilka lat może przebiegać dość łagodnie, a potem nagle przyspieszyć albo odwrotnie: zaczyna się bardzo agresywnie, a potem wyhamowuje. Rzeczywiście należy przyznać, że jest to choroba o wielu twarzach. Dlatego tak istotne jest, by dopasowywać leczenie do indywidualnych potrzeb pacjenta.

Rekomendacje leczenia SM

Oczywiście istnieją rekomendacje, w których zakresie możemy się poruszać w przypadku leczenia SM. Stworzyła je grupa ekspertów przy Europejskim Komitecie ds. Leczenia i Badań nad Stwardnieniem Rozsianym ECTRIMS (European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis) – główna organizacja, która zajmuje się SM w Europie. Osobiście miałem przyjemność pracy nad stworzeniem tych europejskich wytycznych.

Opierają się one na potrzebie najszybszego wprowadzania terapii, która jednocześnie planowana będzie z elastyczną strategią postępowania. Dokonywać tego można poprzez kompleksową opiekę oraz realny i łatwy dostęp pacjentów do technologii lekowych.

Średni czas od wystąpienia pierwszych objawów do diagnozy SM to w Polsce ok. 2 lata. Dlaczego tak długo? 

Ponownie należy wrócić do problematyki symptomatologii tej choroby, która jest bardzo zróżnicowana. Na dodatek jej objawy mogą być na początku niezwykle podstępne. Wyobraźmy sobie, że pacjent ma przejściowe zaburzenia widzenia, które trwają tylko kilka dni i mijają. Nie bez przyczyny je bagatelizuje, bo przechodzą samoistnie, więc zakłada, że była to kwestia stresu, zmęczenia, życiowych zawirowań, problemów ze spojówką.

Zdarza się, że taki pacjent nawet pojawi się u lekarza rodzinnego, ale rzadko tego typu wczesne objawy włączają alert podejrzenia SM. Jeśli pojawią się inne objawy pacjent „krąży” między specjalistami. Niestety choroba musi się zaostrzyć i dopiero wtedy chory trafia do neurologa. Zostaje postawiona diagnoza i rzeczywiście ten czas może wynieść około 2 lata.

Warto jednak dodać, że Polska nie jest jedynym krajem, w którym trawa to tyle czasu. Oczywiście musimy dążyć do tego, by go maksymalnie skrócić. Jednak z powodu heterogeniczności choroby, z tym problemem boryka się dziś wiele krajów na całym świecie.

Zasady leczenia

A jakie znaczenie ma czas we włączaniu pacjentów do leczenia?

Kluczowe. Leki, którymi obecnie dysponujemy, to leki prewencyjne. Opóźniają lub blokują̨ one rozwój choroby, ale nadal nie dysponujemy takimi, które cofałyby trwałe i nieodwracalne zmiany. Dostęp do szerokiego wachlarza leków, które możemy podawać pacjentowi pozwala wyhamowywać reakcje autoimmunologiczne organizmu, które generują tę chorobę.

Dlatego im wcześniej zastosujemy dopasowaną terapię, tym szybciej przerywamy proces postępu choroby.

By zobrazować rolę czasu w leczeniu SM, przyjrzyjmy się sytuacji pacjenta, który utyka na nogę. Z czasem staje się ona słabsza. W końcu dochodzi do tego, że pacjent przestaje chodzić i my dopiero wtedy zaczynamy wdrażać leczenie. Niestety szanse, że chory odzyska w pełni sprawność są niewielkie. Dlatego nie powinniśmy tracić czasu z tzw. „okna terapeutycznego” i jak najwcześniej wdrażać skuteczną dla danego pacjenta terapię. Nie możemy czekać na sytuację, kiedy choroba będzie atakować. 

Badania nad lekami

W tym miejscu dodajmy też, że przy nowych lekach pojawiły się dowody, że w niektórych przypadkach możemy mimo wszystko liczyć na poprawę stanu pacjenta i to daje nam dodatkowe nadzieje.

Oczywiście toczą się też badania nad lekami, które będą mogły naprawić zmiany chorobowych, które generują patologie tej choroby, w tym leki które będą mobilizować organizm do pewnych naturalnych zdolności regeneracyjnych. Na konkretne dane tych badań przyjdzie nam jeszcze trochę poczekać, ale bez wątpienia będą one bardzo ważne dla pacjentów z już zaawansowaną chorobą.

Powtarza Pan Profesor, że planując leczenie chorych z SM trzeba myśleć strategicznie. Co kryje się pod tym pojęciem? 

Przede wszystkim elementy optymalizacji leczenia SM. Nie wszystkie leki działają jednakowo na każdego pacjenta, dlatego po rozpoczęciu leczenia powinniśmy chorego bardzo dokładnie monitorować, obserwować. Jeśli nie ma odpowiedzi na dany lek, należy tę terapię szybko zmienić.

Przypominam, że mamy 15 zarejestrowanych leków, więc te możliwości powinny być dopasowywane do pacjenta, a nie pacjent do wyrobionego schematu leczenia.

Myślenie strategiczne to w tym przypadku, przede wszystkim czujność i elastyczność.

Monitorowanie pacjenta

Jednym z imperatywów współczesnego leczenia jest właśnie skrupulatne i dokładne monitorowanie pacjenta. Służy nam ku temu obserwacja kliniczna i badania rezonansowe. Bardzo często zmiany w rezonansie wyprzedzają objawy kliniczne/chorobowe. Dzięki tej obserwacji, możemy przewidywać objawy, jakie będzie dawać choroba.

Dobór leczenia

Druga kwestia dotyczy działań praktycznych, czyli jeśli zmieniamy już leczenie, to co zrobić, by faktycznie wybrać to skuteczniejsze. Tu mamy pewne wskazówki, ale naprzeciw wychodzą nam zbiory danych, które wskazują, że pacjent lepiej odpowie na lek A albo B. Ta poniekąd „sztuka doboru leczenia” powinna być oparta ponownie na dokładnym monitoringu pacjenta. Ważne jest również rozumienie mechanizmów choroby, ale i mechanizmów działania leków.  

Terapia eskalacyjna

W przypadku tej strategii powinniśmy też dotknąć tematu terapii eskalacyjnej albo indukcyjnej. W tej chwili najczęściej stosowana jest ta eskalacyjna i w Polsce procesy refundacyjne w ramach programów lekowych NFZ opierają się właśnie na niej. Co w praktyce oznacza, że rozpoczynamy terapię od leku podstawowego, ale niekoniecznie skutecznego. Licząc przy tym, że pacjent na to podstawowe leczenie odpowie i będzie pozostawał na nim dłuższy czas. Jeżeli nie odpowie, to podajemy kolejny lek o wyższej skuteczności, a jeśli dalej nie będzie odpowiadał, to przełączymy go na następną terapię.

Przy takiej wykładni być może wydaje się to logicznie, jednak takie działanie doprowadza do sytuacji, w której musimy brać pod uwagę, że skoro pacjent nie odpowiada na kolejne leczenie, to świadczy to o tym, iż dochodzą kolejne objawy, które najczęściej trudno już cofnąć. 

Terapia indukcyjna

W ostatnim czasie pojawił się więc pogląd, by nie zaczynać leczenia od leków podstawowych i czekać co będzie się działo dalej, ale włączyć od razu leczenie skuteczniejszymi lekami. Wszystko dlatego, że dają one szanse zatrzymania rozwoju choroby na poziomie 70% a czasami nawet i więcej procent. Dopiero potem możemy ewentualnie rozważyć włączenie leczenia podtrzymującego.

Pojawia się już wiele publikacji i badań na temat działania tych leków na układ immunologiczny, właśnie w tych pierwszych fazach choroby. To drugie podejście jest bardziej skuteczne i racjonalne. Jednak musimy brać w nim pod uwagę profil bezpieczeństwa leków oraz koszty leczenia, które w terapii indukcyjnej są wyższe.